Kana Enjekte Edilen CRISPR, İlk Kez Genetik Bir Hastalığı Tedavi Etti!

Kana Enjekte Edilen CRISPR, İlk Kez Genetik Bir Hastalığı Tedavi Etti!
Yazar Jocelyn Kaiser Çağrı Mert Bakırcı Editör Çağrı Mert Bakırcı
5 dakika
6,989 Okunma Sayısı
Notlarım
Reklamı Kapat
Tarihi Geçmiş Haber

Bu haber 3 ay öncesine aittir. Haber güncelliğini yitirmiş olabilir; ancak arşivsel değeri ve bilimsel gelişme/ilerleme anlamındaki önemi dolayısıyla yayında tutulmaktadır. Ayrıca konuyla ilgili gelişmeler yaşandıkça bu içerik de güncellenebilir.

Gen düzenleme yöntemi CRISPR, laboratuvarda yetiştirilen hücrelerde oluşan ve hastalık yapan olan mutasyonların düzeltilmesi için harika bir yöntemdir. Fakat genetik bozukluğu olan insanları tedavi etmek için CRISPR kullanmak istiyorsak, çok büyük bir engeli ortadan kaldırmamız gerekmektedir: Vücuda bu moleküler makası sokmamız ve ihtiyaç duyulan dokuda DNA dilimlenmesini sağlamamız gerekir.

İşte şimdi, tıp tarihinde ilk defa, araştırmacılar tarafından, ölümcül olabilen sinir ve kalp hastalıkları ile doğan insanların kanına CRISPR ilaçları enjekte edildi ve hastaların üçünde, karaciğerlerinde onları hasta eden zehirli protein üretiminin neredeyse durdurduğu gösterildi.

Uygulanan bu CRISPR tedavisinin, transtiretin amiloidoz adı verilen bu hastalığınğ semptomlarını iyileştirip iyileştirmeyeceği tam olarak bilinmiyor; ancak raporlanan ilk veriler, tek sefer uygulanacak veya ömür boyu uygulanacak tedavilerin mümkün olabileceğine işaret ediyor. Bu, bilim camiası için oldukça heyecan verici. Pensilvanya Üniversitesi’nden gen düzenleme araştırmacısı ve kardiyolog olan ve bu deneyde yer almayan Kiran Musunuru şöyle diyor:

Reklamı Kapat

Bunlar çarpıcı sonuçlar. Benim konu hakkındaki tüm beklentilerimi aşıyor.
Nadir görülen, ölümcül bir karaciğer hastalığı için yeni bir CRISPR tabanlı tedavi, hem DNA kesen bir enzimi kodlayan bir haberci RNA (beyaz) hem de onu belirli bir gen dizisine (yeşil) yönlendiren başka bir RNA (mavi) içeren bir enjeksiyona bağlıdır.
Nadir görülen, ölümcül bir karaciğer hastalığı için yeni bir CRISPR tabanlı tedavi, hem DNA kesen bir enzimi kodlayan bir haberci RNA (beyaz) hem de onu belirli bir gen dizisine (yeşil) yönlendiren başka bir RNA (mavi) içeren bir enjeksiyona bağlıdır.
Science

Ayrıca bu çalışma, hücreler tarafından doğal olarak üretilen ve protein oluşturma talimatlarını içeren mesajcı RNA'ya (mRNA) dayalı tedaviler geliştirme yarışı için de bir dönüm noktası niteliğindedir. Sentetik mRNA'lar, milyonlarca insanın koronavirüs pandemisiyle mücadelesinde kullandığı iki tür COVID-19 aşısının yapımının temelinde yer alıyor ve birçok şirket, diğer mRNA aşıları ve mRNA'ya dayalı ilaçlar üzerinde çalışıyor. Moderna’nın kurucu ortaklarından olan Karolinska Enstitüsü’nden kardiyovasküler araştırmacı ve ayrıca COVID-19 aşıları ve mRNA ilaçları geliştiren Kenneth Chien, CRISPR’ın iki bileşeninden birini kodlayan bir mRNA’yı içeren yeni tedavinin, “CRISPR ve mRNA alanlarının ortak noktasını başlattığını” söylüyor.

CRISPR klinik denemesi, sinir hücreleri ve kalpte oluşan ağrı, uyuşma ve kalp hastalıklarına sebep olan transtiretin (TTR) adlı proteinin karaciğer hücreleri tarafından yanlış katlanmış formlarının üretilmesine neden olan mutasyona uğramış bir geni devri dışı bırakmayı amaçlamaktadır. Ortaya çıkan sonuç, kısmen nadirdir ve onaylanmış bir ilaç olan patisiran (onpattro) ile stabilize edilebilir. Ancak Biotech Regeneron Pharmaceuticals ve Intellia Therapeutics’teki araştırmacılar, bunu geliştirdikleri enjekte edilebilir CRISPR tedavisi için iyi bir prensip kanıtı olduğunu gördüler.

Geçen yıl araştırmacılar, orak hücreli anemi ya da benzer hastalıklara sahip birçok insanda, hemoglobinin, fetal formuna dönebilmesi için CRISPR yöntemini kullandılar. Bu tedavi, bir hastanın hastalıklı kan kök hücrelerinin çıkarılmasını ve onların CRIPSR ile değiştirilerek vücuda geri verilmesini gerekmektedir. Körlüğe sebep olan bir durumu tedavi edebilmek için CRISPR bileşenlerini kodlayan bir virüsün göze doğrudan enjekte edilmesini test eden bir deneme de devam etmektedir. Fakat diğer hastalıkların çoğunu tedavi etmek, bir şekilde CRISPR bileşenlerini veya genetik yönergeleri kana enjekte etmek ve tedavinin bir organ veya dokuya hedef alması anlamına gelir. Bu, büyük bir zorluktur; ama karaciğerde potansiyel olarak daha kolaydır. Çünkü karaciğer, yabancı partikülleri emer.

CRISPR deneyinde, 46 ve 64 yaşlarındaki trasntiretin amiloidoz hastalığına sahip dört erkek ve iki kadına iki farklı RNA taşıyan lipit parçacığı enjekte edildi: DNA’yı kesen CRISPR bileşeni olan Cas proteinini kodlayan bir mRNA ve onu TTR genine yönlendirmek için bir rehber RNA. Cas, kesimini yaptıktan sonra, hücrenin DNA onarım makinesi kırılmayı kusurlu bir şekilde birleştirir ve genin aktivitesini devre dışı bırakır.

Ekip, The New England Journal of Medicine'de, tedavinin iki dozundan daha yüksek olanı verilen üç erkeğin TTR seviyelerinin %80 ila %96’lık bir düşüşe sahip olduğunu ve bunun, başarı oranı ortalama %81 olan patisiran ile eşit veya daha iyi olduğunu bildirdi.[1] Çalışmayı Peripheral Nerve Society’nin çevrimiçi yıllık toplantısında sunan College London Üniversitesi’nden araştırma lideri Julian Gillmore, "Veriler son derece cesaret vericidir." diyor. Paris-Saclay Üniversitesi’nden patisiran için denemelere öncülük eden nörolog David Adams ise şöyle söylüyor:

Evrim Ağacı'ndan Mesaj

Bu; kalıtsal, sakatlayıcı ve yaşamı tehdit eden hastalık için, potansiyel olarak ilk iyileştirici tedavi olabilir.

Bu ilaç, TTR üretimini geçici olarak susturan bir tür RNA’dır, yani düzenli olarak enjekte edilmesi gerekir.

CRISPR tedavisi alan hastaların semptomlarının azaldığını görmeleri aylar sürebilmesine rağmen, birkaç kısa süreli yan etki bildirildi. Elbette bazı sorunlar zamanla görünmeye başlayabilir: CRISPR potansiyel olarak yanlış DNA konumunda (ve karaciğer hücreleri dışında) kesimler yaparak kanseri veya diğer problemleri tetikleyebilir. Fakat lipit kaplı mRNA yaklaşımı, potansiyel olarak, bir düzenleme proteinini kodlamak ve RNA’yı hücrelere yönlendirmek için genetik talimatı taşırken virüsleri kullanmaktan daha güvenlidir, diğer araştırmacıların sistematik tedaviler için takip ettiği, denenmiş ve gerçek bir yaklaşımdır. Bu genler hücrelerde kalabilir ve işini hallettikten sonra gen düzenleyici olarak devam edebilir. Bunun tersine Chien şöyle diyor:

mRNA’nın güzelliği, işlemden sonra tamamen yok olmasıdır.

Çalışma, ya bir geni devre dışı bırakarak ya da daha zorlu bir şekilde onu bir DNA şablonu yardımıyla değiştirerek CRISPR ile diğer karaciğer hastalıklarını tedavi etmenin yolunu açıyor. İkinci yaklaşım, karaciğeri vücudun başka yerlerinde ihtiyaç duyulan bir enzimi yapmak amacıyla bir fabrikaya dönüştürmek için de kullanılabilir.

Geçen yıl bir bakteriyel bağışıklık sisteminden gen editörü CRISPR’i geliştirdiği ve Intellia’nın kurucu ortağı olduğu için Nobel Ödülü’nü paylaşan Berkeley’deki Kaliforniya Üniversitesi’nden Jennifer Doudna, daha da büyük umutlar görüyor. Yeni çalışma için şunları söylüyor:

Vücudun herhangi bir yerinde hastalığa neden olan herhangi bir geni etkisiz hale getirebilmek, onarabilmek ya da değiştirebilmek için bu, kritik bir adımdır.
Okundu Olarak İşaretle
Bu İçerik Size Ne Hissettirdi?
  • Tebrikler! 14
  • Bilim Budur! 12
  • Merak Uyandırıcı! 8
  • Umut Verici! 7
  • İnanılmaz 6
  • Mmm... Çok sapyoseksüel! 5
  • Muhteşem! 4
  • Güldürdü 0
  • Üzücü! 0
  • Grrr... *@$# 0
  • İğrenç! 0
  • Korkutucu! 0
Kaynaklar ve İleri Okuma
  1. Çeviri Kaynağı: Science | Arşiv Bağlantısı

Evrim Ağacı'na her ay sadece 1 kahve ısmarlayarak destek olmak ister misiniz?

Şu iki siteden birini kullanarak şimdi destek olabilirsiniz:

kreosus.com/evrimagaci | patreon.com/evrimagaci

Çıktı Bilgisi: Bu sayfa, Evrim Ağacı yazdırma aracı kullanılarak 19/10/2021 06:19:18 tarihinde oluşturulmuştur. Evrim Ağacı'ndaki içeriklerin tamamı, birden fazla editör tarafından, durmaksızın elden geçirilmekte, güncellenmekte ve geliştirilmektedir. Dolayısıyla bu çıktının alındığı tarihten sonra yapılan güncellemeleri görmek ve bu içeriğin en güncel halini okumak için lütfen şu adrese gidiniz: https://evrimagaci.org/s/10700

İçerik Kullanım İzinleri: Evrim Ağacı'ndaki yazılı içerikler orijinallerine hiçbir şekilde dokunulmadığı müddetçe izin alınmaksızın paylaşılabilir, kopyalanabilir, yapıştırılabilir, çoğaltılabilir, basılabilir, dağıtılabilir, yayılabilir, alıntılanabilir. Ancak bu içeriklerin hiçbiri izin alınmaksızın değiştirilemez ve değiştirilmiş halleri Evrim Ağacı'na aitmiş gibi sunulamaz. Benzer şekilde, içeriklerin hiçbiri, söz konusu içeriğin açıkça belirtilmiş yazarlarından ve Evrim Ağacı'ndan başkasına aitmiş gibi sunulamaz. Bu sayfa izin alınmaksızın düzenlenemez, Evrim Ağacı logosu, yazar/editör bilgileri ve içeriğin diğer kısımları izin alınmaksızın değiştirilemez veya kaldırılamaz.

Reklamı Kapat
Size Özel
İçerikler
Instagram
Manyetik
Abd
Saç
Teyit
Yapay
Hastalık Kataloğu
Kelebek
Sinir Hücresi
Vücut
Taksonomi
Antropoloji
Güneş
Değişim
Mantık
Avrupa
Uyku
Evrim
Türlerin Kökeni
Şempanze
Gazetecilik
Konuşma
Veri
Film
Transkripsiyon
Yeme
Daha Fazla İçerik Göster
Evrim Ağacı'na Destek Ol
Evrim Ağacı'nın %100 okur destekli bir bilim platformu olduğunu biliyor muydunuz? Evrim Ağacı'nın maddi destekçileri arasına katılarak Türkiye'de bilimin yayılmasına güç katmak için hemen buraya tıklayın.
Popüler Yazılar
30 gün
90 gün
1 yıl
EA Akademi
Evrim Ağacı Akademi (ya da kısaca EA Akademi), 2010 yılından beri ürettiğimiz makalelerden oluşan ve kendi kendinizi bilimin çeşitli dallarında eğitebileceğiniz bir çevirim içi eğitim girişimi! Evrim Ağacı Akademi'yi buraya tıklayarak görebilirsiniz. Daha fazla bilgi için buraya tıklayın.
Etkinlik & İlan
Bilim ile ilgili bir etkinlik mi düzenliyorsunuz? Yoksa bilim insanlarını veya bilimseverleri ilgilendiren bir iş, staj, çalıştay, makale çağrısı vb. bir duyurunuz mu var? Etkinlik & İlan Platformumuzda paylaşın, milyonlarca bilimsevere ulaşsın.
Podcast
Evrim Ağacı'nın birçok içeriğinin profesyonel ses sanatçıları tarafından seslendirildiğini biliyor muydunuz? Bunların hepsini Podcast Platformumuzda dinleyebilirsiniz. Ayrıca Spotify, iTunes, Google Podcast ve YouTube bağlantılarını da bir arada bulabilirsiniz.
Yazı Geçmişi
Okuma Geçmişi
Notlarım
İlerleme Durumunu Güncelle
Okudum
Sonra Oku
Not Ekle
Kaldığım Yeri İşaretle
Göz Attım

Evrim Ağacı tarafından otomatik olarak takip edilen işlemleri istediğin zaman durdurabilirsin.
[Site ayalarına git...]

Filtrele
Listele
Bu yazıdaki hareketlerin
Devamını Göster
Filtrele
Listele
Tüm Okuma Geçmişin
Devamını Göster
0/10000

Göster

Şifremi unuttum Üyelik Aktivasyonu

Göster

Şifrenizi mi unuttunuz? Lütfen e-posta adresinizi giriniz. E-posta adresinize şifrenizi sıfırlamak için bir bağlantı gönderilecektir.

Geri dön

Eğer aktivasyon kodunu almadıysanız lütfen e-posta adresinizi giriniz. Üyeliğinizi aktive etmek için e-posta adresinize bir bağlantı gönderilecektir.

Geri dön

Close
Geri Bildirim Gönder
Reklamsız Deneyim

Evrim Ağacı'nın çalışmalarına Kreosus, Patreon veya YouTube üzerinden maddi destekte bulunarak hem Türkiye'de bilim anlatıcılığının gelişmesine katkı sağlayabilirsiniz, hem de site ve uygulamamızı reklamsız olarak deneyimleyebilirsiniz. Reklamsız deneyim, Evrim Ağacı'nda çeşitli kısımlarda gösterilen Google reklamlarını ve destek çağrılarını görmediğiniz, daha temiz bir site deneyimi sunmaktadır.

Kreosus

Kreosus'ta her 10₺'lik destek, 1 aylık reklamsız deneyime karşılık geliyor. Bu sayede, tek seferlik destekçilerimiz de, aylık destekçilerimiz de toplam destekleriyle doğru orantılı bir süre boyunca reklamsız deneyim elde edebiliyorlar.

Kreosus destekçilerimizin reklamsız deneyimi, destek olmaya başladıkları anda devreye girmektedir ve ek bir işleme gerek yoktur.

Patreon

Patreon destekçilerimiz, destek miktarından bağımsız olarak, Evrim Ağacı'na destek oldukları süre boyunca reklamsız deneyime erişmeyi sürdürebiliyorlar.

Patreon destekçilerimizin Patreon ile ilişkili e-posta hesapları, Evrim Ağacı'ndaki üyelik e-postaları ile birebir aynı olmalıdır. Patreon destekçilerimizin reklamsız deneyiminin devreye girmesi 24 saat alabilmektedir.

YouTube

YouTube destekçilerimizin hepsi otomatik olarak reklamsız deneyime şimdilik erişemiyorlar ve şu anda, YouTube üzerinden her destek seviyesine reklamsız deneyim ayrıcalığını sunamamaktayız. YouTube Destek Sistemi üzerinde sunulan farklı seviyelerin açıklamalarını okuyarak, hangi ayrıcalıklara erişebileceğinizi öğrenebilirsiniz.

Eğer seçtiğiniz seviye reklamsız deneyim ayrıcalığı sunuyorsa, destek olduktan sonra YouTube tarafından gösterilecek olan bağlantıdaki formu doldurarak reklamsız deneyime erişebilirsiniz. YouTube destekçilerimizin reklamsız deneyiminin devreye girmesi, formu doldurduktan sonra 24-72 saat alabilmektedir.

Diğer Platformlar

Bu 3 platform haricinde destek olan destekçilerimize ne yazık ki reklamsız deneyim ayrıcalığını sunamamaktayız. Destekleriniz sayesinde sistemlerimizi geliştirmeyi sürdürüyoruz ve umuyoruz bu ayrıcalıkları zamanla genişletebileceğiz.

Giriş yapmayı unutmayın!

Reklamsız deneyim için, maddi desteğiniz ile ilişkilendirilmiş olan Evrim Ağacı hesabınıza üye girişi yapmanız gerekmektedir. Giriş yapmadığınız takdirde reklamları görmeye devam edeceksinizdir.

Destek Ol
Sizi Takip Ediyor

Devamını Oku
Evrim Ağacı Uygulamasını
İndir
Chromium Tabanlı Mobil Tarayıcılar (Chrome, Edge, Brave vb.)
İlk birkaç girişinizde zaten tarayıcınız size uygulamamızı indirmeyi önerecek. Önerideki tuşa tıklayarak uygulamamızı kurabilirsiniz. Bu öneriyi, yukarıdaki videoda görebilirsiniz. Eğer bu öneri artık gözükmüyorsa, Ayarlar/Seçenekler (⋮) ikonuna tıklayıp, Uygulamayı Yükle seçeneğini kullanabilirsiniz.
Chromium Tabanlı Masaüstü Tarayıcılar (Chrome, Edge, Brave vb.)
Yeni uygulamamızı kurmak için tarayıcı çubuğundaki kurulum tuşuna tıklayın. "Yükle" (Install) tuşuna basarak kurulumu tamamlayın. Dilerseniz, Evrim Ağacı İleri Web Uygulaması'nı görev çubuğunuza sabitleyin. Uygulama logosuna sağ tıklayıp, "Görev Çubuğuna Sabitle" seçeneğine tıklayabilirsiniz. Eğer bu seçenek gözükmüyorsa, tarayıcının Ayarlar/Seçenekler (⋮) ikonuna tıklayıp, Uygulamayı Yükle seçeneğini kullanabilirsiniz.
Safari Mobil Uygulama
Sırasıyla Paylaş -> Ana Ekrana Ekle -> Ekle tuşlarına basarak yeni mobil uygulamamızı kurabilirsiniz. Bu basamakları görmek için yukarıdaki videoyu izleyebilirsiniz.

Daha fazla bilgi almak için tıklayın