Paylaşım Yap
Tüm Reklamları Kapat
Tüm Reklamları Kapat

Kana Enjekte Edilen CRISPR, İlk Kez Genetik Bir Hastalığı Tedavi Etti!

Kana Enjekte Edilen CRISPR, İlk Kez Genetik Bir Hastalığı Tedavi Etti!
5 dakika
11,272
Tarihi Geçmiş Haber

Bu haber 2 yıl öncesine aittir. Haber güncelliğini yitirmiş olabilir; ancak arşivsel değeri ve bilimsel gelişme/ilerleme anlamındaki önemi dolayısıyla yayında tutulmaktadır. Ayrıca konuyla ilgili gelişmeler yaşandıkça bu içerik de güncellenebilir.

Tüm Reklamları Kapat

Gen düzenleme yöntemi CRISPR, laboratuvarda yetiştirilen hücrelerde oluşan ve hastalık yapan olan mutasyonların düzeltilmesi için harika bir yöntemdir. Fakat genetik bozukluğu olan insanları tedavi etmek için CRISPR kullanmak istiyorsak, çok büyük bir engeli ortadan kaldırmamız gerekmektedir: Vücuda bu moleküler makası sokmamız ve ihtiyaç duyulan dokuda DNA dilimlenmesini sağlamamız gerekir.

İşte şimdi, tıp tarihinde ilk defa, araştırmacılar tarafından, ölümcül olabilen sinir ve kalp hastalıkları ile doğan insanların kanına CRISPR ilaçları enjekte edildi ve hastaların üçünde, karaciğerlerinde onları hasta eden zehirli protein üretiminin neredeyse durdurduğu gösterildi.

Tüm Reklamları Kapat

Uygulanan bu CRISPR tedavisinin, transtiretin amiloidoz adı verilen bu hastalığınğ semptomlarını iyileştirip iyileştirmeyeceği tam olarak bilinmiyor; ancak raporlanan ilk veriler, tek sefer uygulanacak veya ömür boyu uygulanacak tedavilerin mümkün olabileceğine işaret ediyor. Bu, bilim camiası için oldukça heyecan verici. Pensilvanya Üniversitesi’nden gen düzenleme araştırmacısı ve kardiyolog olan ve bu deneyde yer almayan Kiran Musunuru şöyle diyor:

Bunlar çarpıcı sonuçlar. Benim konu hakkındaki tüm beklentilerimi aşıyor.
Nadir görülen, ölümcül bir karaciğer hastalığı için yeni bir CRISPR tabanlı tedavi, hem DNA kesen bir enzimi kodlayan bir haberci RNA (beyaz) hem de onu belirli bir gen dizisine (yeşil) yönlendiren başka bir RNA (mavi) içeren bir enjeksiyona bağlıdır.
Nadir görülen, ölümcül bir karaciğer hastalığı için yeni bir CRISPR tabanlı tedavi, hem DNA kesen bir enzimi kodlayan bir haberci RNA (beyaz) hem de onu belirli bir gen dizisine (yeşil) yönlendiren başka bir RNA (mavi) içeren bir enjeksiyona bağlıdır.
Science

Ayrıca bu çalışma, hücreler tarafından doğal olarak üretilen ve protein oluşturma talimatlarını içeren mesajcı RNA'ya (mRNA) dayalı tedaviler geliştirme yarışı için de bir dönüm noktası niteliğindedir. Sentetik mRNA'lar, milyonlarca insanın koronavirüs pandemisiyle mücadelesinde kullandığı iki tür COVID-19 aşısının yapımının temelinde yer alıyor ve birçok şirket, diğer mRNA aşıları ve mRNA'ya dayalı ilaçlar üzerinde çalışıyor. Moderna’nın kurucu ortaklarından olan Karolinska Enstitüsü’nden kardiyovasküler araştırmacı ve ayrıca COVID-19 aşıları ve mRNA ilaçları geliştiren Kenneth Chien, CRISPR’ın iki bileşeninden birini kodlayan bir mRNA’yı içeren yeni tedavinin, “CRISPR ve mRNA alanlarının ortak noktasını başlattığını” söylüyor.

Tüm Reklamları Kapat

CRISPR klinik denemesi, sinir hücreleri ve kalpte oluşan ağrı, uyuşma ve kalp hastalıklarına sebep olan transtiretin (TTR) adlı proteinin karaciğer hücreleri tarafından yanlış katlanmış formlarının üretilmesine neden olan mutasyona uğramış bir geni devri dışı bırakmayı amaçlamaktadır. Ortaya çıkan sonuç, kısmen nadirdir ve onaylanmış bir ilaç olan patisiran (onpattro) ile stabilize edilebilir. Ancak Biotech Regeneron Pharmaceuticals ve Intellia Therapeutics’teki araştırmacılar, bunu geliştirdikleri enjekte edilebilir CRISPR tedavisi için iyi bir prensip kanıtı olduğunu gördüler.

Geçen yıl araştırmacılar, orak hücreli anemi ya da benzer hastalıklara sahip birçok insanda, hemoglobinin, fetal formuna dönebilmesi için CRISPR yöntemini kullandılar. Bu tedavi, bir hastanın hastalıklı kan kök hücrelerinin çıkarılmasını ve onların CRIPSR ile değiştirilerek vücuda geri verilmesini gerekmektedir. Körlüğe sebep olan bir durumu tedavi edebilmek için CRISPR bileşenlerini kodlayan bir virüsün göze doğrudan enjekte edilmesini test eden bir deneme de devam etmektedir. Fakat diğer hastalıkların çoğunu tedavi etmek, bir şekilde CRISPR bileşenlerini veya genetik yönergeleri kana enjekte etmek ve tedavinin bir organ veya dokuya hedef alması anlamına gelir. Bu, büyük bir zorluktur; ama karaciğerde potansiyel olarak daha kolaydır. Çünkü karaciğer, yabancı partikülleri emer.

CRISPR deneyinde, 46 ve 64 yaşlarındaki trasntiretin amiloidoz hastalığına sahip dört erkek ve iki kadına iki farklı RNA taşıyan lipit parçacığı enjekte edildi: DNA’yı kesen CRISPR bileşeni olan Cas proteinini kodlayan bir mRNA ve onu TTR genine yönlendirmek için bir rehber RNA. Cas, kesimini yaptıktan sonra, hücrenin DNA onarım makinesi kırılmayı kusurlu bir şekilde birleştirir ve genin aktivitesini devre dışı bırakır.

Evrim Ağacı'ndan Mesaj

Ekip, The New England Journal of Medicine'de, tedavinin iki dozundan daha yüksek olanı verilen üç erkeğin TTR seviyelerinin %80 ila %96’lık bir düşüşe sahip olduğunu ve bunun, başarı oranı ortalama %81 olan patisiran ile eşit veya daha iyi olduğunu bildirdi.[1] Çalışmayı Peripheral Nerve Society’nin çevrimiçi yıllık toplantısında sunan College London Üniversitesi’nden araştırma lideri Julian Gillmore, "Veriler son derece cesaret vericidir." diyor. Paris-Saclay Üniversitesi’nden patisiran için denemelere öncülük eden nörolog David Adams ise şöyle söylüyor:

Bu; kalıtsal, sakatlayıcı ve yaşamı tehdit eden hastalık için, potansiyel olarak ilk iyileştirici tedavi olabilir.

Bu ilaç, TTR üretimini geçici olarak susturan bir tür RNA’dır, yani düzenli olarak enjekte edilmesi gerekir.

CRISPR tedavisi alan hastaların semptomlarının azaldığını görmeleri aylar sürebilmesine rağmen, birkaç kısa süreli yan etki bildirildi. Elbette bazı sorunlar zamanla görünmeye başlayabilir: CRISPR potansiyel olarak yanlış DNA konumunda (ve karaciğer hücreleri dışında) kesimler yaparak kanseri veya diğer problemleri tetikleyebilir. Fakat lipit kaplı mRNA yaklaşımı, potansiyel olarak, bir düzenleme proteinini kodlamak ve RNA’yı hücrelere yönlendirmek için genetik talimatı taşırken virüsleri kullanmaktan daha güvenlidir, diğer araştırmacıların sistematik tedaviler için takip ettiği, denenmiş ve gerçek bir yaklaşımdır. Bu genler hücrelerde kalabilir ve işini hallettikten sonra gen düzenleyici olarak devam edebilir. Bunun tersine Chien şöyle diyor:

mRNA’nın güzelliği, işlemden sonra tamamen yok olmasıdır.

Çalışma, ya bir geni devre dışı bırakarak ya da daha zorlu bir şekilde onu bir DNA şablonu yardımıyla değiştirerek CRISPR ile diğer karaciğer hastalıklarını tedavi etmenin yolunu açıyor. İkinci yaklaşım, karaciğeri vücudun başka yerlerinde ihtiyaç duyulan bir enzimi yapmak amacıyla bir fabrikaya dönüştürmek için de kullanılabilir.

Geçen yıl bir bakteriyel bağışıklık sisteminden gen editörü CRISPR’i geliştirdiği ve Intellia’nın kurucu ortağı olduğu için Nobel Ödülü’nü paylaşan Berkeley’deki Kaliforniya Üniversitesi’nden Jennifer Doudna, daha da büyük umutlar görüyor. Yeni çalışma için şunları söylüyor:

Vücudun herhangi bir yerinde hastalığa neden olan herhangi bir geni etkisiz hale getirebilmek, onarabilmek ya da değiştirebilmek için bu, kritik bir adımdır.
Bu Makaleyi Alıntıla
Okundu Olarak İşaretle
17
0
  • Paylaş
  • Alıntıla
  • Alıntıları Göster
Paylaş
Sonra Oku
Notlarım
Yazdır / PDF Olarak Kaydet
Bize Ulaş
Yukarı Zıpla

İçeriklerimizin bilimsel gerçekleri doğru bir şekilde yansıtması için en üst düzey çabayı gösteriyoruz. Gözünüze doğru gelmeyen bir şey varsa, mümkünse güvenilir kaynaklarınızla birlikte bize ulaşın!

Bu içeriğimizle ilgili bir sorunuz mu var? Buraya tıklayarak sorabilirsiniz.

Soru & Cevap Platformuna Git
Bu İçerik Size Ne Hissettirdi?
  • Tebrikler! 24
  • Bilim Budur! 18
  • Umut Verici! 10
  • Mmm... Çok sapyoseksüel! 9
  • Merak Uyandırıcı! 9
  • İnanılmaz 8
  • Muhteşem! 6
  • Güldürdü 0
  • Üzücü! 0
  • Grrr... *@$# 0
  • İğrenç! 0
  • Korkutucu! 0
Kaynaklar ve İleri Okuma
  1. Çeviri Kaynağı: Science | Arşiv Bağlantısı
Tüm Reklamları Kapat

Evrim Ağacı'na her ay sadece 1 kahve ısmarlayarak destek olmak ister misiniz?

Şu iki siteden birini kullanarak şimdi destek olabilirsiniz:

kreosus.com/evrimagaci | patreon.com/evrimagaci

Çıktı Bilgisi: Bu sayfa, Evrim Ağacı yazdırma aracı kullanılarak 02/03/2024 16:01:51 tarihinde oluşturulmuştur. Evrim Ağacı'ndaki içeriklerin tamamı, birden fazla editör tarafından, durmaksızın elden geçirilmekte, güncellenmekte ve geliştirilmektedir. Dolayısıyla bu çıktının alındığı tarihten sonra yapılan güncellemeleri görmek ve bu içeriğin en güncel halini okumak için lütfen şu adrese gidiniz: https://evrimagaci.org/s/10700

İçerik Kullanım İzinleri: Evrim Ağacı'ndaki yazılı içerikler orijinallerine hiçbir şekilde dokunulmadığı müddetçe izin alınmaksızın paylaşılabilir, kopyalanabilir, yapıştırılabilir, çoğaltılabilir, basılabilir, dağıtılabilir, yayılabilir, alıntılanabilir. Ancak bu içeriklerin hiçbiri izin alınmaksızın değiştirilemez ve değiştirilmiş halleri Evrim Ağacı'na aitmiş gibi sunulamaz. Benzer şekilde, içeriklerin hiçbiri, söz konusu içeriğin açıkça belirtilmiş yazarlarından ve Evrim Ağacı'ndan başkasına aitmiş gibi sunulamaz. Bu sayfa izin alınmaksızın düzenlenemez, Evrim Ağacı logosu, yazar/editör bilgileri ve içeriğin diğer kısımları izin alınmaksızın değiştirilemez veya kaldırılamaz.

Tüm Reklamları Kapat
Keşfet
Akış
İçerikler
Gündem
Madde
Görüş
Toplumsal Cinsiyet
Uzay Görevleri
Argüman
Plastik
Element
Akademi
Boyut
Çeviri
Video
Ağız
Moleküler Biyoloji
Elektron
Uzaylı
Hasta
Diş Hekimi
Kertenkele
Anksiyete
Meteor
Normal Doğum
Beslenme Davranışı
Ateş
Hastalık
Fotoğraf
Aklımdan Geçen
Komünite Seç
Aklımdan Geçen
Fark Ettim ki...
Bugün Öğrendim ki...
İşe Yarar İpucu
Bilim Haberleri
Hikaye Fikri
Video Konu Önerisi
Başlık
Gündem
Bugün Türkiye'de bilime ve bilim okuryazarlığına neler katacaksın?
Bağlantı
Kurallar
Komünite Kuralları
Bu komünite, aklınızdan geçen düşünceleri Evrim Ağacı ailesiyle paylaşabilmeniz içindir. Yapacağınız paylaşımlar Evrim Ağacı'nın kurallarına tabidir. Ayrıca bu komünitenin ek kurallarına da uymanız gerekmektedir.
1
Bilim kimliğinizi önceleyin.
Evrim Ağacı bir bilim platformudur. Dolayısıyla aklınızdan geçen her şeyden ziyade, bilim veya yaşamla ilgili olabilecek düşüncelerinizle ilgileniyoruz.
2
Propaganda ve baskı amaçlı kullanmayın.
Herkesin aklından her şey geçebilir; fakat bu platformun amacı, insanların belli ideolojiler için propaganda yapmaları veya başkaları üzerinde baskı kurma amacıyla geliştirilmemiştir. Paylaştığınız fikirlerin değer kattığından emin olun.
3
Gerilim yaratmayın.
Gerilim, tersleme, tahrik, taciz, alay, dedikodu, trollük, vurdumduymazlık, duyarsızlık, ırkçılık, bağnazlık, nefret söylemi, azınlıklara saldırı, fanatizm, holiganlık, sloganlar yasaktır.
4
Değer katın; hassas konulardan ve öznel yoruma açık alanlardan uzak durun.
Bu komünitenin amacı okurlara hayatla ilgili keyifli farkındalıklar yaşatabilmektir. Din, politika, spor, aktüel konular gibi anlık tepkilere neden olabilecek konulardaki tespitlerden kaçının. Ayrıca aklınızdan geçenlerin Türkiye’deki bilim komünitesine değer katması beklenmektedir.
5
Cevap hakkı doğurmayın.
Bu platformda cevap veya yorum sistemi bulunmamaktadır. Dolayısıyla aklınızdan geçenlerin, tespit edilebilir kişilere cevap hakkı doğurmadığından emin olun.
Ekle
Soru Sor
Sosyal
Yeniler
Daha Fazla İçerik Göster
Evrim Ağacı'na Destek Ol
Evrim Ağacı'nın %100 okur destekli bir bilim platformu olduğunu biliyor muydunuz? Evrim Ağacı'nın maddi destekçileri arasına katılarak Türkiye'de bilimin yayılmasına güç katmak için hemen buraya tıklayın.
Popüler Yazılar
30 gün
90 gün
1 yıl
EA Akademi
Evrim Ağacı Akademi (ya da kısaca EA Akademi), 2010 yılından beri ürettiğimiz makalelerden oluşan ve kendi kendinizi bilimin çeşitli dallarında eğitebileceğiniz bir çevirim içi eğitim girişimi! Evrim Ağacı Akademi'yi buraya tıklayarak görebilirsiniz. Daha fazla bilgi için buraya tıklayın.
Etkinlik & İlan
Bilim ile ilgili bir etkinlik mi düzenliyorsunuz? Yoksa bilim insanlarını veya bilimseverleri ilgilendiren bir iş, staj, çalıştay, makale çağrısı vb. bir duyurunuz mu var? Etkinlik & İlan Platformumuzda paylaşın, milyonlarca bilimsevere ulaşsın.
Youtube
OceanGate Faciasının Ses Kayıtları Yayınlandı!
OceanGate Faciasının Ses Kayıtları Yayınlandı!
Milyon Dolarlık Bahis: Yapay Zeka, Matematikte Liselileri Yenebilir mi?
Milyon Dolarlık Bahis: Yapay Zeka, Matematikte Liselileri Yenebilir mi?
Gerçek Bir Pokemon: Aksolot!
Gerçek Bir Pokemon: Aksolot!
"Domates Gribi" Hastalığı Neyin Nesi?
Bir Odaya Neden Girdiğinizi Neden Unutuyorsunuz?
Bir Odaya Neden Girdiğinizi Neden Unutuyorsunuz?
Podcast
Evrim Ağacı'nın birçok içeriğinin profesyonel ses sanatçıları tarafından seslendirildiğini biliyor muydunuz? Bunların hepsini Podcast Platformumuzda dinleyebilirsiniz. Ayrıca Spotify, iTunes, Google Podcast ve YouTube bağlantılarını da bir arada bulabilirsiniz.
Yazı Geçmişi
Okuma Geçmişi
Notlarım
İlerleme Durumunu Güncelle
Okudum
Sonra Oku
Not Ekle
Kaldığım Yeri İşaretle
Göz Attım

Evrim Ağacı tarafından otomatik olarak takip edilen işlemleri istediğin zaman durdurabilirsin.
[Site ayalarına git...]

Filtrele
Listele
Bu yazıdaki hareketlerin
Devamını Göster
Filtrele
Listele
Tüm Okuma Geçmişin
Devamını Göster
0/10000
Bu Makaleyi Alıntıla
Evrim Ağacı Formatı
APA7
MLA9
Chicago
J. Kaiser, et al. Kana Enjekte Edilen CRISPR, İlk Kez Genetik Bir Hastalığı Tedavi Etti!. (13 Temmuz 2021). Alındığı Tarih: 2 Mart 2024. Alındığı Yer: https://evrimagaci.org/s/10700
Kaiser, J., Badoğlu, H., Bakırcı, Ç. M. (2021, July 13). Kana Enjekte Edilen CRISPR, İlk Kez Genetik Bir Hastalığı Tedavi Etti!. Evrim Ağacı. Retrieved March 02, 2024. from https://evrimagaci.org/s/10700
J. Kaiser, et al. “Kana Enjekte Edilen CRISPR, İlk Kez Genetik Bir Hastalığı Tedavi Etti!.” Edited by Çağrı Mert Bakırcı. Translated by Hilal Badoğlu, Evrim Ağacı, 13 Jul. 2021, https://evrimagaci.org/s/10700.
Kaiser, Jocelyn. Badoğlu, Hilal. Bakırcı, Çağrı Mert. “Kana Enjekte Edilen CRISPR, İlk Kez Genetik Bir Hastalığı Tedavi Etti!.” Edited by Çağrı Mert Bakırcı. Translated by Hilal Badoğlu. Evrim Ağacı, July 13, 2021. https://evrimagaci.org/s/10700.
ve seni takip ediyor
Evrim Ağacı Uygulamasını
İndir
Chromium Tabanlı Mobil Tarayıcılar (Chrome, Edge, Brave vb.)
İlk birkaç girişinizde zaten tarayıcınız size uygulamamızı indirmeyi önerecek. Önerideki tuşa tıklayarak uygulamamızı kurabilirsiniz. Bu öneriyi, yukarıdaki videoda görebilirsiniz. Eğer bu öneri artık gözükmüyorsa, Ayarlar/Seçenekler (⋮) ikonuna tıklayıp, Uygulamayı Yükle seçeneğini kullanabilirsiniz.
Chromium Tabanlı Masaüstü Tarayıcılar (Chrome, Edge, Brave vb.)
Yeni uygulamamızı kurmak için tarayıcı çubuğundaki kurulum tuşuna tıklayın. "Yükle" (Install) tuşuna basarak kurulumu tamamlayın. Dilerseniz, Evrim Ağacı İleri Web Uygulaması'nı görev çubuğunuza sabitleyin. Uygulama logosuna sağ tıklayıp, "Görev Çubuğuna Sabitle" seçeneğine tıklayabilirsiniz. Eğer bu seçenek gözükmüyorsa, tarayıcının Ayarlar/Seçenekler (⋮) ikonuna tıklayıp, Uygulamayı Yükle seçeneğini kullanabilirsiniz.
Safari Mobil Uygulama
Sırasıyla Paylaş -> Ana Ekrana Ekle -> Ekle tuşlarına basarak yeni mobil uygulamamızı kurabilirsiniz. Bu basamakları görmek için yukarıdaki videoyu izleyebilirsiniz.

Daha fazla bilgi almak için tıklayın

Göster

Şifrenizi mi unuttunuz? Lütfen e-posta adresinizi giriniz. E-posta adresinize şifrenizi sıfırlamak için bir bağlantı gönderilecektir.

Geri dön

Eğer aktivasyon kodunu almadıysanız lütfen e-posta adresinizi giriniz. Üyeliğinizi aktive etmek için e-posta adresinize bir bağlantı gönderilecektir.

Geri dön

Close