Paylaşım Yap
Tüm Reklamları Kapat
Tüm Reklamları Kapat

Gen Terapisi, DMD Hastalığı İçin Umut Olabilir!

Gen Terapisi, DMD Hastalığı İçin Umut Olabilir! FDA
1 dakika
1,835
Tarihi Geçmiş Haber

Bu haber 7 yıl öncesine aittir. Haber güncelliğini yitirmiş olabilir; ancak arşivsel değeri ve bilimsel gelişme/ilerleme anlamındaki önemi dolayısıyla yayında tutulmaktadır. Ayrıca konuyla ilgili gelişmeler yaşandıkça bu içerik de güncellenebilir.

Tüm Reklamları Kapat

Virüslerin hastalık yayıcı pis mikroplar olduğunu düşünüyor olabilirsiniz. Fakat genomlarını konak hücrelerin genomlarına entegre etmekteki eşsiz özellikleri onları genetik hastalıkların tedavisinde bir numaralı silah yapıyor. 

Gen tedavisi, virüslerin bu özelliği sayesinde doğmuş olan bir tedavi yöntemidir ve hastalardaki işlevini yitirmiş yahut yanlış çalışan genin sağlıklı bir kopyasının virüsler yardımıyla hastanın hücrelerine aktarımıdır.

Tüm Reklamları Kapat

Gen tedavisinin en yeni başarılarından biri erkeklerde görülen en yaygın (her 3600 erkek çocuktan biri) kas hastalığı olan Duchenne kas distrofisine (DMD) sahip köpekler üstünde yapılan yeni bir araştırmada görülebilir.

DMD hastalığı “distrofin”in (bir kas proteini) üretildiği gende meydana gelen mutasyon sonucu oluşur. Gendeki mutasyon sonucu eksik ya da hatalı distrofin proteinleri üretilir. Bu proteinin eksikliği kas hücrelerinde bozulmaya yol açar, hastalar düzenli olarak doku kaybına uğrarlar, bunun sonucu olarak da hareket etme ve nefes alma yetilerinde eksilme görülür.

Tüm Reklamları Kapat

Tedavinin temeli, zararsız bir virüsün genetik materyali değiştirilerek sağlıklı distrofin genini hedef hücrelere taşımasını sağlamak. Fakat insan genomunun en uzun genlerinden biri olan distrofinin virüs içinde taşınmasını sağlamak mümkün değil. Bu engeli aşmak için Missouri Üniversitesinden araştırmacılar distrofin geninin işlevini yitirmeden kısaltılabileceğini keşfettiler. Sonuç olarak distrofin geninin 1/3 boyutlarında işlevsel bir mikro-gene ulaştılar.

DMD hastalığına sahip köpeklere distrofin mikro-genini taşıyan virüsler enjekte edildikten sonra distrofin geninin tüm kaslara ulaştığı ve birkaç ay sonrasında köpeklerin normal kas gelişimine sahip oldukları gözlemlenmiş. Araştırmanın en önemli noktalarından biri tedaviye dair ciddi bir yan etki saptanmamış olması. Bu, tedavinin insanlar üzerinde uygulanabilirliğine dair olan umutları arttırıyor.

Bu Makaleyi Alıntıla
Okundu Olarak İşaretle
9
Paylaş
Sonra Oku
Notlarım
Yazdır / PDF Olarak Kaydet
Bize Ulaş
Yukarı Zıpla

İçeriklerimizin bilimsel gerçekleri doğru bir şekilde yansıtması için en üst düzey çabayı gösteriyoruz. Gözünüze doğru gelmeyen bir şey varsa, mümkünse güvenilir kaynaklarınızla birlikte bize ulaşın!

Bu içeriğimizle ilgili bir sorunuz mu var? Buraya tıklayarak sorabilirsiniz.

Soru & Cevap Platformuna Git
Bu İçerik Size Ne Hissettirdi?
  • Umut Verici! 5
  • Mmm... Çok sapyoseksüel! 4
  • Bilim Budur! 3
  • Tebrikler! 2
  • Muhteşem! 1
  • İnanılmaz 1
  • Merak Uyandırıcı! 1
  • Korkutucu! 1
  • Güldürdü 0
  • Üzücü! 0
  • Grrr... *@$# 0
  • İğrenç! 0
Kaynaklar ve İleri Okuma
Tüm Reklamları Kapat

Evrim Ağacı'na her ay sadece 1 kahve ısmarlayarak destek olmak ister misiniz?

Şu iki siteden birini kullanarak şimdi destek olabilirsiniz:

kreosus.com/evrimagaci | patreon.com/evrimagaci

Çıktı Bilgisi: Bu sayfa, Evrim Ağacı yazdırma aracı kullanılarak 24/09/2023 07:03:59 tarihinde oluşturulmuştur. Evrim Ağacı'ndaki içeriklerin tamamı, birden fazla editör tarafından, durmaksızın elden geçirilmekte, güncellenmekte ve geliştirilmektedir. Dolayısıyla bu çıktının alındığı tarihten sonra yapılan güncellemeleri görmek ve bu içeriğin en güncel halini okumak için lütfen şu adrese gidiniz: https://evrimagaci.org/s/4529

İçerik Kullanım İzinleri: Evrim Ağacı'ndaki yazılı içerikler orijinallerine hiçbir şekilde dokunulmadığı müddetçe izin alınmaksızın paylaşılabilir, kopyalanabilir, yapıştırılabilir, çoğaltılabilir, basılabilir, dağıtılabilir, yayılabilir, alıntılanabilir. Ancak bu içeriklerin hiçbiri izin alınmaksızın değiştirilemez ve değiştirilmiş halleri Evrim Ağacı'na aitmiş gibi sunulamaz. Benzer şekilde, içeriklerin hiçbiri, söz konusu içeriğin açıkça belirtilmiş yazarlarından ve Evrim Ağacı'ndan başkasına aitmiş gibi sunulamaz. Bu sayfa izin alınmaksızın düzenlenemez, Evrim Ağacı logosu, yazar/editör bilgileri ve içeriğin diğer kısımları izin alınmaksızın değiştirilemez veya kaldırılamaz.

Tüm Reklamları Kapat
Keşfet
Akış
İçerikler
Gündem
Karanlık
Lgbt
Gerçek
Entropi
Atom
Adaptasyon
Bakteriler
Kafatası
Rna
Yeni Koronavirüs
Kan
Eşcinsellik
Eşey
Kas
Kalori
Hafıza
Doktor
Duygu
Ağız
Hominidae
Bilim İnsanları
Uluslararası Uzay İstasyonu
Yiyecek
Gezegen
Stres
Aklımdan Geçen
Komünite Seç
Aklımdan Geçen
Fark Ettim ki...
Bugün Öğrendim ki...
İşe Yarar İpucu
Bilim Haberleri
Hikaye Fikri
Video Konu Önerisi
Başlık
Gündem
Bugün Türkiye'de bilime ve bilim okuryazarlığına neler katacaksın?
Bağlantı
Kurallar
Komünite Kuralları
Bu komünite, aklınızdan geçen düşünceleri Evrim Ağacı ailesiyle paylaşabilmeniz içindir. Yapacağınız paylaşımlar Evrim Ağacı'nın kurallarına tabidir. Ayrıca bu komünitenin ek kurallarına da uymanız gerekmektedir.
1
Bilim kimliğinizi önceleyin.
Evrim Ağacı bir bilim platformudur. Dolayısıyla aklınızdan geçen her şeyden ziyade, bilim veya yaşamla ilgili olabilecek düşüncelerinizle ilgileniyoruz.
2
Propaganda ve baskı amaçlı kullanmayın.
Herkesin aklından her şey geçebilir; fakat bu platformun amacı, insanların belli ideolojiler için propaganda yapmaları veya başkaları üzerinde baskı kurma amacıyla geliştirilmemiştir. Paylaştığınız fikirlerin değer kattığından emin olun.
3
Gerilim yaratmayın.
Gerilim, tersleme, tahrik, taciz, alay, dedikodu, trollük, vurdumduymazlık, duyarsızlık, ırkçılık, bağnazlık, nefret söylemi, azınlıklara saldırı, fanatizm, holiganlık, sloganlar yasaktır.
4
Değer katın; hassas konulardan ve öznel yoruma açık alanlardan uzak durun.
Bu komünitenin amacı okurlara hayatla ilgili keyifli farkındalıklar yaşatabilmektir. Din, politika, spor, aktüel konular gibi anlık tepkilere neden olabilecek konulardaki tespitlerden kaçının. Ayrıca aklınızdan geçenlerin Türkiye’deki bilim komünitesine değer katması beklenmektedir.
5
Cevap hakkı doğurmayın.
Bu platformda cevap veya yorum sistemi bulunmamaktadır. Dolayısıyla aklınızdan geçenlerin, tespit edilebilir kişilere cevap hakkı doğurmadığından emin olun.
Gönder
Ekle
Soru Sor
Sosyal
Yeniler
Daha Fazla İçerik Göster
Evrim Ağacı'na Destek Ol
Evrim Ağacı'nın %100 okur destekli bir bilim platformu olduğunu biliyor muydunuz? Evrim Ağacı'nın maddi destekçileri arasına katılarak Türkiye'de bilimin yayılmasına güç katmak için hemen buraya tıklayın.
Popüler Yazılar
30 gün
90 gün
1 yıl
EA Akademi
Evrim Ağacı Akademi (ya da kısaca EA Akademi), 2010 yılından beri ürettiğimiz makalelerden oluşan ve kendi kendinizi bilimin çeşitli dallarında eğitebileceğiniz bir çevirim içi eğitim girişimi! Evrim Ağacı Akademi'yi buraya tıklayarak görebilirsiniz. Daha fazla bilgi için buraya tıklayın.
Etkinlik & İlan
Bilim ile ilgili bir etkinlik mi düzenliyorsunuz? Yoksa bilim insanlarını veya bilimseverleri ilgilendiren bir iş, staj, çalıştay, makale çağrısı vb. bir duyurunuz mu var? Etkinlik & İlan Platformumuzda paylaşın, milyonlarca bilimsevere ulaşsın.
Youtube
Dünyada Yaşam Var mı?
Dünyada Yaşam Var mı?
Gözler Neden Hep Islak? Gözyaşları, Ağlamak Dışında Ne İşe Yarıyor?
Gözler Neden Hep Islak? Gözyaşları, Ağlamak Dışında Ne İşe Yarıyor?
İyot, İnsanları Radyasyondan Nasıl Koruyor?
İyot, İnsanları Radyasyondan Nasıl Koruyor?
Aynalar, Kuantum Evrene Açılan Bir Portal mı?
Aynalar, Kuantum Evrene Açılan Bir Portal mı?
"Marslı" Filmindeki Gerçek Gözyaşları!
Podcast
Evrim Ağacı'nın birçok içeriğinin profesyonel ses sanatçıları tarafından seslendirildiğini biliyor muydunuz? Bunların hepsini Podcast Platformumuzda dinleyebilirsiniz. Ayrıca Spotify, iTunes, Google Podcast ve YouTube bağlantılarını da bir arada bulabilirsiniz.
Yazı Geçmişi
Okuma Geçmişi
Notlarım
İlerleme Durumunu Güncelle
Okudum
Sonra Oku
Not Ekle
Kaldığım Yeri İşaretle
Göz Attım

Evrim Ağacı tarafından otomatik olarak takip edilen işlemleri istediğin zaman durdurabilirsin.
[Site ayalarına git...]

Filtrele
Listele
Bu yazıdaki hareketlerin
Devamını Göster
Filtrele
Listele
Tüm Okuma Geçmişin
Devamını Göster
0/10000
Bu Makaleyi Alıntıla
Evrim Ağacı Formatı
APA7
MLA9
Chicago
G. G. Eren, et al. Gen Terapisi, DMD Hastalığı İçin Umut Olabilir!. (22 Eylül 2016). Alındığı Tarih: 24 Eylül 2023. Alındığı Yer: https://evrimagaci.org/s/4529
Eren, G. G., Bakırcı, Ç. M. (2016, September 22). Gen Terapisi, DMD Hastalığı İçin Umut Olabilir!. Evrim Ağacı. Retrieved September 24, 2023. from https://evrimagaci.org/s/4529
G. G. Eren, et al. “Gen Terapisi, DMD Hastalığı İçin Umut Olabilir!.” Edited by Çağrı Mert Bakırcı. Evrim Ağacı, 22 Sep. 2016, https://evrimagaci.org/s/4529.
Eren, Güniz Göze. Bakırcı, Çağrı Mert. “Gen Terapisi, DMD Hastalığı İçin Umut Olabilir!.” Edited by Çağrı Mert Bakırcı. Evrim Ağacı, September 22, 2016. https://evrimagaci.org/s/4529.
Geri Bildirim Gönder
ve seni takip ediyor
Evrim Ağacı Uygulamasını
İndir
Chromium Tabanlı Mobil Tarayıcılar (Chrome, Edge, Brave vb.)
İlk birkaç girişinizde zaten tarayıcınız size uygulamamızı indirmeyi önerecek. Önerideki tuşa tıklayarak uygulamamızı kurabilirsiniz. Bu öneriyi, yukarıdaki videoda görebilirsiniz. Eğer bu öneri artık gözükmüyorsa, Ayarlar/Seçenekler (⋮) ikonuna tıklayıp, Uygulamayı Yükle seçeneğini kullanabilirsiniz.
Chromium Tabanlı Masaüstü Tarayıcılar (Chrome, Edge, Brave vb.)
Yeni uygulamamızı kurmak için tarayıcı çubuğundaki kurulum tuşuna tıklayın. "Yükle" (Install) tuşuna basarak kurulumu tamamlayın. Dilerseniz, Evrim Ağacı İleri Web Uygulaması'nı görev çubuğunuza sabitleyin. Uygulama logosuna sağ tıklayıp, "Görev Çubuğuna Sabitle" seçeneğine tıklayabilirsiniz. Eğer bu seçenek gözükmüyorsa, tarayıcının Ayarlar/Seçenekler (⋮) ikonuna tıklayıp, Uygulamayı Yükle seçeneğini kullanabilirsiniz.
Safari Mobil Uygulama
Sırasıyla Paylaş -> Ana Ekrana Ekle -> Ekle tuşlarına basarak yeni mobil uygulamamızı kurabilirsiniz. Bu basamakları görmek için yukarıdaki videoyu izleyebilirsiniz.

Daha fazla bilgi almak için tıklayın

Göster

Şifrenizi mi unuttunuz? Lütfen e-posta adresinizi giriniz. E-posta adresinize şifrenizi sıfırlamak için bir bağlantı gönderilecektir.

Geri dön

Eğer aktivasyon kodunu almadıysanız lütfen e-posta adresinizi giriniz. Üyeliğinizi aktive etmek için e-posta adresinize bir bağlantı gönderilecektir.

Geri dön

Close