Paylaşım Yap
Tüm Reklamları Kapat

Gen Terapisi, DMD Hastalığı İçin Umut Olabilir!

1 dakika
1,981
Gen Terapisi, DMD Hastalığı İçin Umut Olabilir! FDA
Tarihi Geçmiş Haber

Bu haber 8 yıl öncesine aittir. Haber güncelliğini yitirmiş olabilir; ancak arşivsel değeri ve bilimsel gelişme/ilerleme anlamındaki önemi dolayısıyla yayında tutulmaktadır. Ayrıca konuyla ilgili gelişmeler yaşandıkça bu içerik de güncellenebilir.

Tüm Reklamları Kapat

Virüslerin hastalık yayıcı pis mikroplar olduğunu düşünüyor olabilirsiniz. Fakat genomlarını konak hücrelerin genomlarına entegre etmekteki eşsiz özellikleri onları genetik hastalıkların tedavisinde bir numaralı silah yapıyor. 

Gen tedavisi, virüslerin bu özelliği sayesinde doğmuş olan bir tedavi yöntemidir ve hastalardaki işlevini yitirmiş yahut yanlış çalışan genin sağlıklı bir kopyasının virüsler yardımıyla hastanın hücrelerine aktarımıdır.

Gen tedavisinin en yeni başarılarından biri erkeklerde görülen en yaygın (her 3600 erkek çocuktan biri) kas hastalığı olan Duchenne kas distrofisine (DMD) sahip köpekler üstünde yapılan yeni bir araştırmada görülebilir.

Tüm Reklamları Kapat

DMD hastalığı “distrofin”in (bir kas proteini) üretildiği gende meydana gelen mutasyon sonucu oluşur. Gendeki mutasyon sonucu eksik ya da hatalı distrofin proteinleri üretilir. Bu proteinin eksikliği kas hücrelerinde bozulmaya yol açar, hastalar düzenli olarak doku kaybına uğrarlar, bunun sonucu olarak da hareket etme ve nefes alma yetilerinde eksilme görülür.

Tedavinin temeli, zararsız bir virüsün genetik materyali değiştirilerek sağlıklı distrofin genini hedef hücrelere taşımasını sağlamak. Fakat insan genomunun en uzun genlerinden biri olan distrofinin virüs içinde taşınmasını sağlamak mümkün değil. Bu engeli aşmak için Missouri Üniversitesinden araştırmacılar distrofin geninin işlevini yitirmeden kısaltılabileceğini keşfettiler. Sonuç olarak distrofin geninin 1/3 boyutlarında işlevsel bir mikro-gene ulaştılar.

DMD hastalığına sahip köpeklere distrofin mikro-genini taşıyan virüsler enjekte edildikten sonra distrofin geninin tüm kaslara ulaştığı ve birkaç ay sonrasında köpeklerin normal kas gelişimine sahip oldukları gözlemlenmiş. Araştırmanın en önemli noktalarından biri tedaviye dair ciddi bir yan etki saptanmamış olması. Bu, tedavinin insanlar üzerinde uygulanabilirliğine dair olan umutları arttırıyor.

Bu Makaleyi Alıntıla
Okundu Olarak İşaretle
14
0
  • Paylaş
  • Alıntıla
  • Alıntıları Göster
Paylaş
Sonra Oku
Notlarım
Yazdır / PDF Olarak Kaydet
Bize Ulaş
Yukarı Zıpla

İçeriklerimizin bilimsel gerçekleri doğru bir şekilde yansıtması için en üst düzey çabayı gösteriyoruz. Gözünüze doğru gelmeyen bir şey varsa, mümkünse güvenilir kaynaklarınızla birlikte bize ulaşın!

Bu içeriğimizle ilgili bir sorunuz mu var? Buraya tıklayarak sorabilirsiniz.

Soru & Cevap Platformuna Git
Bu İçerik Size Ne Hissettirdi?
  • Umut Verici! 6
  • Mmm... Çok sapyoseksüel! 5
  • Bilim Budur! 4
  • Tebrikler! 2
  • Muhteşem! 1
  • İnanılmaz 1
  • Merak Uyandırıcı! 1
  • Korkutucu! 1
  • Güldürdü 0
  • Üzücü! 0
  • Grrr... *@$# 0
  • İğrenç! 0
Kaynaklar ve İleri Okuma
Tüm Reklamları Kapat

Evrim Ağacı'na her ay sadece 1 kahve ısmarlayarak destek olmak ister misiniz?

Şu iki siteden birini kullanarak şimdi destek olabilirsiniz:

kreosus.com/evrimagaci | patreon.com/evrimagaci

Çıktı Bilgisi: Bu sayfa, Evrim Ağacı yazdırma aracı kullanılarak 05/11/2024 15:29:01 tarihinde oluşturulmuştur. Evrim Ağacı'ndaki içeriklerin tamamı, birden fazla editör tarafından, durmaksızın elden geçirilmekte, güncellenmekte ve geliştirilmektedir. Dolayısıyla bu çıktının alındığı tarihten sonra yapılan güncellemeleri görmek ve bu içeriğin en güncel halini okumak için lütfen şu adrese gidiniz: https://evrimagaci.org/s/4529

İçerik Kullanım İzinleri: Evrim Ağacı'ndaki yazılı içerikler orijinallerine hiçbir şekilde dokunulmadığı müddetçe izin alınmaksızın paylaşılabilir, kopyalanabilir, yapıştırılabilir, çoğaltılabilir, basılabilir, dağıtılabilir, yayılabilir, alıntılanabilir. Ancak bu içeriklerin hiçbiri izin alınmaksızın değiştirilemez ve değiştirilmiş halleri Evrim Ağacı'na aitmiş gibi sunulamaz. Benzer şekilde, içeriklerin hiçbiri, söz konusu içeriğin açıkça belirtilmiş yazarlarından ve Evrim Ağacı'ndan başkasına aitmiş gibi sunulamaz. Bu sayfa izin alınmaksızın düzenlenemez, Evrim Ağacı logosu, yazar/editör bilgileri ve içeriğin diğer kısımları izin alınmaksızın değiştirilemez veya kaldırılamaz.

Keşfet
Akış
İçerikler
Gündem
Göz
Fil
Mitler
Hominid
Sinirbilim
İklim Değişikliği
Karar Verme
Veri Bilimi
Charles Darwin
Hayvan Davranışları
Kanıt
Maske Takmak
Entomoloji
Kimya
Kırmızı
Kurt
Kelebek
Astronomi
Etimoloji
Yılan
Protein
Geometri
Arkeoloji
Pandemik
Atom
Aklımdan Geçen
Komünite Seç
Aklımdan Geçen
Fark Ettim ki...
Bugün Öğrendim ki...
İşe Yarar İpucu
Bilim Haberleri
Hikaye Fikri
Video Konu Önerisi
Başlık
Bugün Türkiye'de bilime ve bilim okuryazarlığına neler katacaksın?
Gündem
Bağlantı
Ekle
Soru Sor
Stiller
Kurallar
Komünite Kuralları
Bu komünite, aklınızdan geçen düşünceleri Evrim Ağacı ailesiyle paylaşabilmeniz içindir. Yapacağınız paylaşımlar Evrim Ağacı'nın kurallarına tabidir. Ayrıca bu komünitenin ek kurallarına da uymanız gerekmektedir.
1
Bilim kimliğinizi önceleyin.
Evrim Ağacı bir bilim platformudur. Dolayısıyla aklınızdan geçen her şeyden ziyade, bilim veya yaşamla ilgili olabilecek düşüncelerinizle ilgileniyoruz.
2
Propaganda ve baskı amaçlı kullanmayın.
Herkesin aklından her şey geçebilir; fakat bu platformun amacı, insanların belli ideolojiler için propaganda yapmaları veya başkaları üzerinde baskı kurma amacıyla geliştirilmemiştir. Paylaştığınız fikirlerin değer kattığından emin olun.
3
Gerilim yaratmayın.
Gerilim, tersleme, tahrik, taciz, alay, dedikodu, trollük, vurdumduymazlık, duyarsızlık, ırkçılık, bağnazlık, nefret söylemi, azınlıklara saldırı, fanatizm, holiganlık, sloganlar yasaktır.
4
Değer katın; hassas konulardan ve öznel yoruma açık alanlardan uzak durun.
Bu komünitenin amacı okurlara hayatla ilgili keyifli farkındalıklar yaşatabilmektir. Din, politika, spor, aktüel konular gibi anlık tepkilere neden olabilecek konulardaki tespitlerden kaçının. Ayrıca aklınızdan geçenlerin Türkiye’deki bilim komünitesine değer katması beklenmektedir.
5
Cevap hakkı doğurmayın.
Aklınızdan geçenlerin bu platformda bulunmuyor olabilecek kişilere cevap hakkı doğurmadığından emin olun.
Sosyal
Yeniler
Daha Fazla İçerik Göster
Popüler Yazılar
30 gün
90 gün
1 yıl
Evrim Ağacı'na Destek Ol

Evrim Ağacı'nın %100 okur destekli bir bilim platformu olduğunu biliyor muydunuz? Evrim Ağacı'nın maddi destekçileri arasına katılarak Türkiye'de bilimin yayılmasına güç katın.

Evrim Ağacı'nı Takip Et!
Yazı Geçmişi
Okuma Geçmişi
Notlarım
İlerleme Durumunu Güncelle
Okudum
Sonra Oku
Not Ekle
Kaldığım Yeri İşaretle
Göz Attım

Evrim Ağacı tarafından otomatik olarak takip edilen işlemleri istediğin zaman durdurabilirsin.
[Site ayalarına git...]

Filtrele
Listele
Bu yazıdaki hareketlerin
Devamını Göster
Filtrele
Listele
Tüm Okuma Geçmişin
Devamını Göster
0/10000
Bu Makaleyi Alıntıla
Evrim Ağacı Formatı
APA7
MLA9
Chicago
G. G. Eren, et al. Gen Terapisi, DMD Hastalığı İçin Umut Olabilir!. (22 Eylül 2016). Alındığı Tarih: 5 Kasım 2024. Alındığı Yer: https://evrimagaci.org/s/4529
Eren, G. G., Bakırcı, Ç. M. (2016, September 22). Gen Terapisi, DMD Hastalığı İçin Umut Olabilir!. Evrim Ağacı. Retrieved November 05, 2024. from https://evrimagaci.org/s/4529
G. G. Eren, et al. “Gen Terapisi, DMD Hastalığı İçin Umut Olabilir!.” Edited by Çağrı Mert Bakırcı. Evrim Ağacı, 22 Sep. 2016, https://evrimagaci.org/s/4529.
Eren, Güniz Göze. Bakırcı, Çağrı Mert. “Gen Terapisi, DMD Hastalığı İçin Umut Olabilir!.” Edited by Çağrı Mert Bakırcı. Evrim Ağacı, September 22, 2016. https://evrimagaci.org/s/4529.
ve seni takip ediyor

Göster

Şifremi unuttum Üyelik Aktivasyonu

Göster

Şifrenizi mi unuttunuz? Lütfen e-posta adresinizi giriniz. E-posta adresinize şifrenizi sıfırlamak için bir bağlantı gönderilecektir.

Geri dön

Eğer aktivasyon kodunu almadıysanız lütfen e-posta adresinizi giriniz. Üyeliğinizi aktive etmek için e-posta adresinize bir bağlantı gönderilecektir.

Geri dön

Close