Gen Terapisi, DMD Hastalığı İçin Umut Olabilir!
FDA
Bu haber 8 yıl öncesine aittir. Haber güncelliğini yitirmiş olabilir; ancak arşivsel değeri ve bilimsel gelişme/ilerleme anlamındaki önemi dolayısıyla yayında tutulmaktadır. Ayrıca konuyla ilgili gelişmeler yaşandıkça bu içerik de güncellenebilir.
Virüslerin hastalık yayıcı pis mikroplar olduğunu düşünüyor olabilirsiniz. Fakat genomlarını konak hücrelerin genomlarına entegre etmekteki eşsiz özellikleri onları genetik hastalıkların tedavisinde bir numaralı silah yapıyor.
Gen tedavisi, virüslerin bu özelliği sayesinde doğmuş olan bir tedavi yöntemidir ve hastalardaki işlevini yitirmiş yahut yanlış çalışan genin sağlıklı bir kopyasının virüsler yardımıyla hastanın hücrelerine aktarımıdır.
Gen tedavisinin en yeni başarılarından biri erkeklerde görülen en yaygın (her 3600 erkek çocuktan biri) kas hastalığı olan Duchenne kas distrofisine (DMD) sahip köpekler üstünde yapılan yeni bir araştırmada görülebilir.
DMD hastalığı “distrofin”in (bir kas proteini) üretildiği gende meydana gelen mutasyon sonucu oluşur. Gendeki mutasyon sonucu eksik ya da hatalı distrofin proteinleri üretilir. Bu proteinin eksikliği kas hücrelerinde bozulmaya yol açar, hastalar düzenli olarak doku kaybına uğrarlar, bunun sonucu olarak da hareket etme ve nefes alma yetilerinde eksilme görülür.
Tedavinin temeli, zararsız bir virüsün genetik materyali değiştirilerek sağlıklı distrofin genini hedef hücrelere taşımasını sağlamak. Fakat insan genomunun en uzun genlerinden biri olan distrofinin virüs içinde taşınmasını sağlamak mümkün değil. Bu engeli aşmak için Missouri Üniversitesinden araştırmacılar distrofin geninin işlevini yitirmeden kısaltılabileceğini keşfettiler. Sonuç olarak distrofin geninin 1/3 boyutlarında işlevsel bir mikro-gene ulaştılar.
DMD hastalığına sahip köpeklere distrofin mikro-genini taşıyan virüsler enjekte edildikten sonra distrofin geninin tüm kaslara ulaştığı ve birkaç ay sonrasında köpeklerin normal kas gelişimine sahip oldukları gözlemlenmiş. Araştırmanın en önemli noktalarından biri tedaviye dair ciddi bir yan etki saptanmamış olması. Bu, tedavinin insanlar üzerinde uygulanabilirliğine dair olan umutları arttırıyor.
İçeriklerimizin bilimsel gerçekleri doğru bir şekilde yansıtması için en üst düzey çabayı gösteriyoruz. Gözünüze doğru gelmeyen bir şey varsa, mümkünse güvenilir kaynaklarınızla birlikte bize ulaşın!
Bu içeriğimizle ilgili bir sorunuz mu var? Buraya tıklayarak sorabilirsiniz.
Soru & Cevap Platformuna Git-
6
-
5
-
4
-
2
-
1
-
1
-
1
-
1
-
0
-
0
-
0
-
0
- D. Duan. (2015). Duchenne Muscular Dystrophy Gene Therapy In The Canine Model. Human Gene Therapy Clinical Development, sf: 57-69. | Arşiv Bağlantısı
- C. Torgan. Gene Therapy Treats Muscular Dystrophy In Dogs. (2 Kasım 2015). Alındığı Tarih: 29 Temmuz 2019. Alındığı Yer: NIH | Arşiv Bağlantısı
Evrim Ağacı'na her ay sadece 1 kahve ısmarlayarak destek olmak ister misiniz?
Şu iki siteden birini kullanarak şimdi destek olabilirsiniz:
kreosus.com/evrimagaci | patreon.com/evrimagaci
Çıktı Bilgisi: Bu sayfa, Evrim Ağacı yazdırma aracı kullanılarak 21/12/2024 18:49:33 tarihinde oluşturulmuştur. Evrim Ağacı'ndaki içeriklerin tamamı, birden fazla editör tarafından, durmaksızın elden geçirilmekte, güncellenmekte ve geliştirilmektedir. Dolayısıyla bu çıktının alındığı tarihten sonra yapılan güncellemeleri görmek ve bu içeriğin en güncel halini okumak için lütfen şu adrese gidiniz: https://evrimagaci.org/s/4529
İçerik Kullanım İzinleri: Evrim Ağacı'ndaki yazılı içerikler orijinallerine hiçbir şekilde dokunulmadığı müddetçe izin alınmaksızın paylaşılabilir, kopyalanabilir, yapıştırılabilir, çoğaltılabilir, basılabilir, dağıtılabilir, yayılabilir, alıntılanabilir. Ancak bu içeriklerin hiçbiri izin alınmaksızın değiştirilemez ve değiştirilmiş halleri Evrim Ağacı'na aitmiş gibi sunulamaz. Benzer şekilde, içeriklerin hiçbiri, söz konusu içeriğin açıkça belirtilmiş yazarlarından ve Evrim Ağacı'ndan başkasına aitmiş gibi sunulamaz. Bu sayfa izin alınmaksızın düzenlenemez, Evrim Ağacı logosu, yazar/editör bilgileri ve içeriğin diğer kısımları izin alınmaksızın değiştirilemez veya kaldırılamaz.
