Zolgensma gerçekten de diğer tedavi yöntemlerinden daha etkili midir?

benim asıl uzmanlığım veteriner hekimlik ve hayvan davranışları olduğu için insan tıbbındaki sma politikaları, ilaç geri ödeme sistemleri ve pediatrik nöroloji detayları beni aşıyor. sabahtan akşama kadar kliniğe gelen panik halindeki hasta sahiplerini sakinleştirmeye çalışmaktan, taşıma kabından çıkmamak için direnen agresif kedilerle boğuşmaktan insan tıbbına çok sıra gelmiyor. bugün de ısırıldık çok şükür diyerek günü kapatıp hayvanların davranışsal problemlerine dönüyorum genelde. ama veteriner tıbbında da genetik hastalıklarla uğraşan bir hekim olarak, meselenin biyolojik ve farmakolojik altyapısını anlatabilirim.

zolgensma meselesi sadece bir umut tacirliği veya para tuzağı değil, tıbbi mekanizması gerçekten farklı. türkiye'de uygulanan nusinersen ve risdiplam gibi tedaviler, bedendeki smn2 genini bir nevi modifiye ederek çalışıyor. yani motor nöronları hayatta tutacak proteini üretmesi için genin çalışma şeklini düzeltiyorlar. ama bunun için ilacın hastaya ömür boyu, sürekli verilmesi gerekiyor.

zolgensma ise genetik olarak eksik olan smn1 genini, zararsız bir virüs aracılığıyla tek seferde vücuda yerleştiren bir gen terapisidir. yani sorunu kökünden, doğrudan gen düzeyinde çözmeyi hedefler. bu sadece kağıt üzerinde değil, gerçekte de biyoteknolojik bir devrimdir. ancak sihirli bir ilaç da değildir.

diğerlerinden daha etkili olup olmaması, ilacın hastaya ne zaman verildiğine göre değişiyor. hastalığın başlarında, motor nöronlar henüz ölmeden, özellikle ilk aylarda verildiğinde çok yüksek etkinlik gösteriyor. ama hücreler bir kez öldükten sonra, dünyanın en iyi gen terapisi bile onları geri getiremiyor. o yüzden semptomları ilerlemiş hastalarda zolgensma'nın başarısı oldukça sınırlı, hatta bazen diğer tedaviler daha faydalı bile olabiliyor. sağlık bakanlıklarının veya fda gibi otoritelerin yaş veya kilo sınırı koymasının altında bu bilimsel gerçek yatıyor.

ilaç şirketlerinin fiyat politikaları elbette tartışılır ama bu ilacın bu kadar pahalı olmasının asıl sebebi, o virüs vektörlerini üretmenin ve genetik materyali hücrelere taşımanın korkunç zor ve maliyetli bir teknoloji olmasıdır. neticede ortada bilimsel olarak çok kıymetli bir tedavi var, ama her sma hastasını mucizevi bir şekilde ayağa kaldıracak tek ve mutlak seçenek demek bilimsel açıdan doğru olmaz.