Bu yazının içerik özgünlüğü henüz kategorize edilmemiştir. Eğer merak ediyorsanız ve/veya belirtilmesini istiyorsanız, gözden geçirmemiz ve içerik özgünlüğünü belirlememiz için [email protected] üzerinden bize ulaşabilirsiniz.

Virüslerin hastalık yayıcı pis mikroplar olduğunu düşünüyor olabilirsiniz. Fakat genomlarını konak hücrelerin genomlarına entegre etmekteki eşsiz özellikleri onları genetik hastalıkların tedavisinde bir numaralı silah yapıyor. 

Gen tedavisi, virüslerin bu özelliği sayesinde doğmuş olan bir tedavi yöntemidir ve hastalardaki işlevini yitirmiş yahut yanlış çalışan genin sağlıklı bir kopyasının virüsler yardımıyla hastanın hücrelerine aktarımıdır.

Gen tedavisinin en yeni başarılarından biri erkeklerde görülen en yaygın (her 3600 erkek çocuktan biri) kas hastalığı olan Duchenne kas distrofisine (DMD) sahip köpekler üstünde yapılan yeni bir araştırmada görülebilir.

DMD hastalığı “distrofin”in (bir kas proteini) üretildiği gende meydana gelen mutasyon sonucu oluşur. Gendeki mutasyon sonucu eksik ya da hatalı distrofin proteinleri üretilir. Bu proteinin eksikliği kas hücrelerinde bozulmaya yol açar, hastalar düzenli olarak doku kaybına uğrarlar, bunun sonucu olarak da hareket etme ve nefes alma yetilerinde eksilme görülür.

Tedavinin temeli, zararsız bir virüsün genetik materyali değiştirilerek sağlıklı distrofin genini hedef hücrelere taşımasını sağlamak. Fakat insan genomunun en uzun genlerinden biri olan distrofinin virüs içinde taşınmasını sağlamak mümkün değil. Bu engeli aşmak için Missouri Üniversitesinden araştırmacılar distrofin geninin işlevini yitirmeden kısaltılabileceğini keşfettiler . Sonuç olarak distrofin geninin 1/3 boyutlarında işlevsel bir mikro-gene ulaştılar.

DMD hastalığına sahip köpeklere distrofin mikro-genini taşıyan virüsler enjekte edildikten sonra distrofin geninin tüm kaslara ulaştığı ve birkaç ay sonrasında köpeklerin normal kas gelişimine sahip oldukları gözlemlenmiş. Araştırmanın en önemli noktalarından biri tedaviye dair ciddi bir yan etki saptanmamış olması. Bu, tedavinin insanlar üzerinde uygulanabilirliğine dair olan umutları arttırıyor.

Evrim Ağacı'na her ay sadece 1 kahve ısmarlayarak destek olmak ister misiniz?

Şu iki siteden birini kullanarak şimdi destek olabilirsiniz:

kreosus.com/evrimagaci | patreon.com/evrimagaci

Öğrenmeye Devam Edin!
Evrim Ağacı %100 okur destekli bir bilim platformudur. Maddi destekte bulunarak Türkiye'de modern bilimin gelişmesine güç katmak ister misiniz?
Destek Ol
Gizle

Göster

Şifremi unuttum Üyelik Aktivasyonu

Göster

Göster

Şifrenizi mi unuttunuz? Lütfen e-posta adresinizi giriniz. E-posta adresinize şifrenizi sıfırlamak için bir bağlantı gönderilecektir.

Geri dön

Eğer aktivasyon kodunu almadıysanız lütfen e-posta adresinizi giriniz. Üyeliğinizi aktive etmek için e-posta adresinize bir bağlantı gönderilecektir.

Geri dön

Close
Geri Bildirim Gönder