Yeni Tür Bir Diyabet Tedavisi, İnsanları İnsülin Enjeksiyonlarından Kurtarabilir!

Yeni geliştirilen bir tedavi yöntemi, tip-1 diyabet hastalarının insülin enjeksiyonlarına olan ihtiyacını ortadan kaldırabilir.

Bilim insanları, 20 Haziran tarihli New England Journal of Medicine dergisinde yayımlanan bir rapor ile laboratuvarda yetiştirilen pankreas hücrelerinin tek bir infüzyonu ile hastaların vücutlarının ihtiyaç duydukları tüm insülini üretebildiğini bildirdi. Tedaviden bir yıl sonra, 12 katılımcıdan 10'unun ek insüline ihtiyacı kalmadı.

Miami Üniversitesi Miller Tıp Fakültesinde diyabet araştırmacısı olan Giacomo Lanzoni, konuyla ilgili şu açıklamalarda bulundu: "Bu, öncü bir çalışmadır ve önemi ne kadar vurgulansa azdır."

Laboratuvarda yetiştirilen bu hücrelerin diyabeti başarıyla tedavi edebildiğini ifade eden Lanzoni, bunları üretme tekniğinin ölçeklendirilebildiğinin altını çizdi. Yapılan çalışma, bu hastalığa sahip birçok kişi için insülin üretimini geri kazanmanın önünü açıyor.

Tip-1 diyabet, dünya çapında 8 milyondan fazla kişiyi etkileyen bir otoimmün hastalıktır. Bu hastalık, bağışıklık sisteminin pankreastaki insülin üreten hücrelere saldırarak onları yok etmesine neden olur. İnsülin, kandaki şekerin hücrelere geçip enerjiye dönüşmesini destekleyen bir hormondur; insülin olmadığında şeker kanda birikir ve hücreler enerji yetersizliği çeker. Çalışmanın ortak yazarı, hücre biyoloğu ve yeni tedavinin arkasındaki Boston merkezli Vertex Pharmaceuticals’ın kıdemli başkan yardımcısı Felicia Pagliuca "İnsanlar insülin olmadan hayatta kalamazlar," ifadesinde bulundu.

İşte tam da bu noktada enjekte edilen insülin devreye giriyor. Bu ilaç 100 yıldan fazla bir süredir kullanılıyor ve sürekli glikoz monitörleri ve insülin pompaları gibi araçlar, hastaların kan şekerini takip etmelerine ve insülin seviyelerini ayarlamalarına yardımcı oluyor. Ancak bu araçlar mükemmel değil. Vücudumuz güvenli kan şekeri seviyelerinin dar bir aralığını tolere ediyor. Seviye çok yüksek olursa böbrek, sinir ve göz hasarı meydana gelebilir. Çok düşük olursa kişi bayılabilir veya daha kötü sonuçlar doğabilir. Pagliuca, "Yeni tedavilere gerçekten acil ihtiyaç var!" diyerek konunun önemini vurguluyor.

2023 yılında ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), tip-1 diyabet hastalarında kaybedilen insülin üreten hücrelerin yerine geçecek şekilde, ölen donörlerden alınan pankreas hücrelerini kullanan bir tedaviyi onayladı. Ancak bu yaklaşım, mevcut organ donörlerinin sayısı ve hücre kalitesiyle sınırlı. Pagliuca, hastaların genellikle birden fazla donör pankreasından alınan hücre infüzyonlarına ihtiyaç duyduğunu belirtiyor.

Vertex, bu tür engelleri ortadan kaldırmak adına insan kök hücreleri ve çeşitli besinler ve kimyasallar kullanarak laboratuvarda pankreas adacık hücrelerini büyütmeyi sağlayan bir yöntem geliştirdi. İnsülin üreten beta hücreleri içeren hücre kümeleri olan bu laboratuvarda yetiştirilen adacıklar, insanların pankreaslarına yerleşmez. Bunun yerine, kendileri ve hastalar için uygun görünen bir yer olan karaciğere yerleşirler.

Pagliuca, bu hücrelerin başlangıçtan itibaren çalışmaya başladığını, kan şekeri seviyelerini algıladığını ve buna yanıt olarak insülin ürettiğini belirtti.

Tip 1 diyabetli 14 kişiyle yapılan küçük bir klinik denemede, doktorlar katılımcıların damarlarına laboratuvarda üretilmiş yüz milyonlarca adacık hücresi enjekte etti. Zimislecel olarak adlandırılan tedavinin tam dozu uygulandıktan sonra, daha önce ek insüline bağımlı olan 12 katılımcıdan 10’u tedaviden bir yıl sonra bile artık insüline ihtiyaç duymuyordu. Diğer iki katılımcı ise insülin dozlarını yüzde 70’e kadar azalttı.

Johns Hopkins Diyabet Merkezi Direktörü Tom Donner, konuyla ilgili görüşlerini şu şekilde belirtti: "İnsülin tedavisinden kurtulmak olağanüstü bir başarıdır."

Diyabet yönetiminin büyük bir psikolojik yük oluşturduğunu belirten Donner, ek insülin ihtiyacının azalmasının bu yükü hafifletebileceğini ifade ediyor.

Yeni çalışmadaki hastalar genel olarak tedaviyi iyi tolere ederken Vertex bilim insanları iki ilgisiz ölüm ve çeşitli yan etkiler bildirdi. Pagliuca, bir ölümün cerrahi komplikasyon nedeniyle, diğerinin ise önceden var olan bir beyin hasarından kaynaklandığını belirtti.

İshal, baş ağrısı, mide bulantısı ve COVID-19 enfeksiyonu gibi yan etkiler, büyük ölçüde vücudun yeni adacık hücrelerini hedef alarak reddetmesini önlemeyi amaçlayan immünosüpresif ilaçların kullanımından kaynaklandı. Hastaların, nakledilen hücrelerin korunmasını sağlamak amacıyla bu ilaçları uzun süreli olarak kullanmaya devam etmeleri gerekecek. Lanzoni, "İmmünosupresyon kolay bir iş değildir," ifadesinde bulundu.

Enfeksiyon dahil her türlü riski beraberinde getirdiğini belirten Lanzoni, ideal olarak uzun süreli immünosupresyon gerektirmeyen bir diyabet hücre tedavisi görmek istediğini ve bu alanda diğer araştırmacılarla birlikte çalıştığını söylüyor.

Bu arada Vertex, çalışmasını toplam 50 hastayı kapsayacak şekilde genişletti ve bu hastaların neredeyse tamamı hücre tedavisi dozunu aldı. Araştırmacılar, bu hastalardan elde edilen verileri kullanarak 2026 yılında tedavi için düzenleyici kurumlardan onay almayı umuyor.