Biogen'in Çığır Açtığı Söylenen Alzheimer İlacına, Veri Eksikliğine Rağmen FDA Tarafından Onay Verilmesi, 3 Danışmanın İstifasıyla Sonuçlandı!

Amerika Birleşik Devletleri'nin Gıda ve İlaç Dairesi (İng: "Food and Drug Administration" veya kısaca "FDA"), marka adı Aduhelm olarak geçen monoklonal antikor "aducanumab" için Alzheimer hastalığının erken evrelerinin tedavisinde kullanımına onay verdi. 7 Haziran 2021'de yapılan bu duyuru ile FDA, bu nörodejeneratif hastalığın tedavisi için son 17 yılda ilk kez bir ilaca onay vermiş oldu. Bir Alzheimer destek kuruluşu olan UsAgainstAlzheimer's'ın bu konuda ifadesi şu şekilde:^[1]

Olası tedavilerde bu kadar başarısızlıktan sonra Alzheimer hastaları artık biliyor ki bu ölümcül düşmana karşı sonunda savaşa girildi. Nihayet, bilim ve zaman bizim tarafımızda.

Tabii bu heyecan, ilacın hastalarda anlamlı bir etki yaratmadığını belirten uzmanlar tarafından bastırılıyor. FDA danışmanı ve John Hopkins Üniversitesi'nden bir araştırmacı olan Caleb Alexander'ın önerisi ilacın onayının aleyhi niteliğinde. Associated Press haber ajansına şöyle diyor:^[2]

FDA'nın gördüğü saygı, sıkı kanıtlara dayanan denetim standartlarına bağlı. Bu durumda ise bu ürüne göz yumulduğunu düşünüyorum.

Aducanumab, beyindeki amiloid plakalarını temizliyor ve ilk klinik deneylerden alınan veriler de bunda etkileyici bir başarı gösterdiğini işaret etmekte. Bu çalışmayı yürüten Rhode Island'ın Providence şehrinde yer alan Butler Hastanesi hekimi Stephen Salloway, 2016'da bu sonuçlar yayımlandığında şöyle demişti:^[3]

Her şey göz önünde bulundurulduğunda bu, klinik araştırmalar yürüttüğüm 25 yıl boyunca aldığımız en iyi haber.

Oysa ki bundan sonra yapılan iki Faz 3 araştırması, "aducanumab" isimli ilacı alanların zihnî yetilerinde yeterli bir fark oluşturmadığını gösterdi ve 2019'da ilacın geliştirici firmaları Biogen ile Eisai, deneylere son verdi. Altı aylık bir süreç ve verilere yeni bir bakış açısıyla bakılmasından sonra, bu şirketler ilacın en yüksek dozunu alan katılımcıların placebo verilen katılımcılara kıyasla daha az bilişsel kayıp yaşadığının yanı sıra beyinlerinde de daha az amiloid ve tau proteinlerinin bulunduğuna karar verdi.^[4]

Sorumlu şirketler, düzenleyici makamın onayını almak için çabalama kararı aldı; ama Kasım 2020'de Alexander'ın da dahil olduğu FDA paneli, yalnızca iki tane klinik deneyin herhangi bir fayda gösterdiğine dikkat çekerek onaya aykırı yönde bir tavsiye verdi.^[5]

Buna rağmen FDA, bazı koşullar ile beraber, onay vermekte karar kıldı. Haber kanalı Stat'in de belirttiği üzere onay, aducanumab'ın amiloid plakaları temizleme yeteneğine dayalı. Şirketlerin ilacı piyasalarda tutabilmek için denemelere devam edip klinik faydalarını ispat etmeleri gerekecek.^[6] Stat, şöyle yazıyor:

İlacı koşullu bir durumda onaylamalarıyla birlikte FDA, on yıllardır süregelen düzenleyici örneklerinden ayrılıp dikkate değer potansiyellerine rağmen faydaları kanıtlanmamış olan tedaviler için yeni bir çıta belirlemiş oldu. Bu standart, diğer yıkıcı hastalıklar için de uygulanabilir.

Bu karar, daha epey kavga ve gürültüyü beraberinde getirecek gibi gözüküyor. The New York Times'ın duyurduğu üzere, FDA Danışma Kurulu'nun 3 üyesi istifa etti.^[7]